今年10月份，两位女性科学家凭借开发基因编辑技术斩获2020年诺贝尔化学奖后，这项前沿的生物技术获得了前所未有的关注度，而中国在开发相关基因编辑疗法上也迎来了最新的突破。
10月27日，博雅辑因宣布，国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请，这也是国内首个获得受理的基因编辑疗法临床试验申请。此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。
地中海贫血指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，其中，β地贫患儿出生后贫血病情会加重，如不进行有效治疗，很少能活过20岁。输血依赖型β地贫患者，目前标准疗法是每2-5周输血1次，且定期要使用祛铁剂减轻铁负荷，但绝大部分患者难以终身坚持治疗，同时长期输血会导致铁过载、损害心脏和肝脏功能等问题出现。
不同于之前常见的小分子、大分子制药是通过蛋白质层面发挥作用，基因编辑疗法是从基因层面来治疗疾病，从科学的角度来看，对于一些疾病有望实现一次性治愈。上述的ET-01原液是通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。
“针对地贫患者的基因缺陷问题，我们对某一处进行了修复，修复后可以弥补患者血红蛋白的缺失问题。整个的工艺比较复杂，需要从病人身上取得造血干细胞，之后在体外制作，最后再输回到体内。不过，当这个项目实现了临床概念验证后，要治疗第二个血液方面的疾病就比较简单了。”博雅辑因首席执行官魏东对第一财经记者说。
回顾整个基因编辑行业发展历史，在2012年CRISPR技术被发现后，进入爆炸式增长阶段。在国际上，仅在过去的一年半中，就至少有11项基因编辑研发项目在美国、欧盟进入临床开发阶段，其中有6项是基于CRISPR基因编辑系统研发的。
在中国，此次首个治疗地贫基因编辑药物临床试验申请获药监局药审中心受理前，有一些由研究者发起的临床试验也在做相关的探索，如2016年，中国开展了全球首个CRISPR基因编辑技术的人体临床试验，彼时是针对癌症的。再如2019年，北京大学邓宏魁教授和307医院的陈虎，在《新英格兰医学杂志》上发表了用基因编辑技术编辑造血干细胞治疗一位HIV患者的数据。
魏东表示，目前中国的临床转化是双轨制，一个是研究者发起的临床试验，另一个是药监局药审中心批准之后开展的注册性临床试验。“区别于前者，后者需要在药学开发、临床前开发、临床方案设计等方面下很大的功夫。从监管机构的角度来讲，需要了解整个科学和工艺中间的每一个细节，以确保产品的质量和患者的安全性；需要了解这家企业对于相关的探索和技术的把握以及对于各种可能的安全风险的看法。从企业的角度讲，药物是要应用到人体身上，需要对患者的安全性、对于产品的质量要负责，必须要做大量的临床前实验，然后才能进入到临床前的细胞和动物模型，观察到一些安全性的信号，综合以上，才能了解如何在临床上应用。”
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林志吟
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