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基因治疗领域方兴未艾，中国初创公司正在这一生物技术的前沿赛道与全球的领跑者竞逐。

1月28日，上海辉大基因宣布，公司自主研发的眼科基因治疗候选药物HG004近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在多国开展用于治疗RPE65基因突变引起的相关性视网膜病变的国际多中心临床试验。

公司表示，HG004项目旨在开发一种单次注射给药、非腺相关病毒血清型2（non-AAV2）的基因替代疗法，基于相同剂量的HG004和腺相关病毒血清型2（AAV2）的临床前比较研究显示，单次注射后第17周，RPE65基因敲除小鼠模型中的小鼠视网膜功能恢复分别提高了67.6%（HG004）和35.8%（AAV2产品）。

HG004希望通过注入更小的剂量，达到更好的效果。“HG004初步展现出了成为颠覆性疗法的潜力，有望优于AAV2介导的基因替代疗法。”辉大基因联合创始人、首席科学顾问杨辉公开表示。

尽管临床试验获批只是一个开始，但投资人认为，中国初创公司在基因治疗领域展现出的潜力不可小觑。生物医药基金Loncar Investments创始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）对第一财经记者表示：“HG004治疗的是与AAV2产品相同的眼疾病，看起来这家中国公司是希望展现他们的药物能取得比国外同行更好的疗效，这是一个值得关注的趋势。”

2017年12月，美国FDA批准Spark Therapeutics（罗氏子公司）的基因疗法Luxturna上市，用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病。这是首款获得FDA批准的体内基因疗法，但该疗法也位列全球最贵的十大药物名单。根据2022年的统计数据，Luxturna的双眼治疗费用约为85万美元，单次注射可达到疗效。

“眼疾病是基因疗法的理想目标，因为眼部细胞的再生相较于其他细胞而言更为缓慢，因此对于未来细胞突变的风险也就更小。”隆卡对第一财经记者表示。

基因编辑技术CRISPR-Cas9的发明人之一、2020年诺贝尔化学奖获得者詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）杜德纳也曾在接受美国电视节目采访时公开表示，相较于其他人体器官，CRISPR治疗眼部遗传疾病一直是较为理想的应用，这是因为把编辑过的基因细胞递送到眼睛似乎更加容易实现。

自Luxturna基因疗法获得FDA批准后，眼科基因疗法竞争日益激烈。在国内，也有着多家生物科技公司致力于开发视网膜疾病基因疗法，例如纽福斯、朗信生物、天泽云泰、康弘药业、中因科技、辉大基因、星眸生物等。

而新的研究证明，将基因编辑过的细胞输送到肝脏也相对较为容易。在攻克了一些较为容易的疾病后，围绕CRISPR的下一步创新将会聚焦在细胞难以抵达的人体器官，比如大脑、心脏和肌肉。这对基因编辑细胞递送系统技术的要求更高，要使基因编辑的分子在体内精准达到需要它们的细胞位置。

尽管基因疗法的前景光明，不过在过去一年中，美国CRISPR Therapeutics、Editas和Intellia三大明星基因疗法初创公司的市值都出现暴跌，Editas和Intellia的一年跌幅接近50%。

“基因疗法的企业估值正在去泡沫，过去几年由于全球好公司的标的很少，使得这些公司的估值一度出现非理性的上涨。”隆卡对第一财经记者表示。

2020年以来，由大型制药公司推动的收购潮触发了基因疗法企业估值的暴涨，例如拜耳以40亿美元收购基因疗法新锐公司AskBio公司；礼来以10亿美元收购基因疗法新锐公司Prevail；辉瑞、诺华、强生等公司也进行了一系列小规模的基因治疗领域投资。

目前基因编辑技术的治疗费用仍然高昂。要降低治疗成本，一方面是要扩大生产规模，另一方面也要找到更大的适应患者人群。隆卡对第一财经记者表示：“基因治疗要满足人们更高的期望，就必须要跳出罕见疾病领域，从而实现更大的商业价值。”

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