12月3日，国家医疗保障局召开新闻发布会，公布2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，包括7种直接新增的药品和67种谈判新增药品，新增谈判药品中也包括原本是天价罕见病药物。
对于药企而言，通过谈判降价进入医保目录，目的是要“以价换量”。此次通过谈判进入医保目录的药品中，有7款属于罕见病药物，分别是人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、诺西那生钠注射液、氨吡氨吡啶缓释片 、阿加糖酶α注射用浓溶液、依洛尤单抗注射液、氯苯唑酸软胶囊，分别用于治疗血友病、遗传性血管水肿、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、降血脂、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病。
其中，诺西那生钠注射液和阿加糖酶α注射用浓溶液皆以天价罕见病药物出名，其厂家分别为渤健和武田，值得一提的是，此次这两家企业各有两款罕见病药物通过谈判顺利进入此次医保目录。
此次医保谈判前，渤健的诺西那生钠注射剂一针价格高达70万元，武田的阿加糖酶α注射用浓溶液年费用也都普遍在百万元级别。
渤健亚太区总裁温浩基对第一财经记者表示，“我们非常骄傲地看到公司的两款罕见病治疗药物首次参与国谈即全部纳入医保目录，感谢中国政府对我们所做努力给予的充分肯定，更加坚定公司加速研发、引入创新药品，提升治疗可及性，推动中国神经科学及罕见病诊疗水平的决心。”
渤健方面表示，新版医保目录将于2022年1月1日起在全国执行，公司将全力配合各地部门针对医保目录落地的举措，借助“双通道”政策，加快提升诺西那生钠注射液与氨吡啶缓释片（复彼能™）这两款创新药品的可及性，打通高值罕见病药品到患者用药的“最后一公里”，造福更多患者和家庭。
武田中国总裁单国洪对第一财经记者表示，此次医保目录调整纳入了更多罕见病领域的创新药物，体现了国家对于广大罕见病患者及其家庭的高度关注与支持，也反映了政府相关部门在医保目录调整过程中，支持具有显著临床需求和高价值药物的导向。“秉持‘以患者为先’的理念，公司以最大的努力和诚意积极配合政府的各项医疗保障举措，为提升罕见病患者对于创新药物的可及性、造福患者及他们的家庭做出贡献。”
不过，截至目前，关于新增药品进入医保目录的具体价格还未宣布。其中，渤健方面回应第一财经记者表示，目前定价签了保密协议，不方便公布，2022年1月1日执行时会官宣。
据国家医保局此次公布的谈判结果，最终94种药品（目录外67种，目录内27种）谈判成功，总体成功率为80.34%，目录外67种药品平均降价61.71%。
国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰表示，据其了解，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。
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